Forma recombinante de alfa-glucosidasa ácida humana, se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de un cultivo de células de mamíferos procedentes de ovario de hámster chino.

Terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de enf. de Pompe (déficit de alfa-glucosidasa ácida).

El tto. debe ser supervisado por un médico con experiencia en pacientes con esta enf. u otras enfermedades metabólicas o neuromusculares hereditarias.Pauta posológica recomendada: 20 mg/kg de p.c., 1 vez/2 sem por perfus. IV. Velocidad inicial de perfus.: 1 mg/kg/h, aumentar gradualmente en 2 mg/kg/h cada 30 min si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión hasta alcanzar máx. 7 mg/kg/h.

Hipersensibilidad (reacción anafiláctica).

Disponer de medidas de apoyo adecuadas por la posibilidad de aparición de reacciones graves asociadas a la perfusión, control riguroso de los enfermos y comunicar todos los casos de reacciones asociadas a la perfusión, reacciones tardías y posibles respuestas inmunitarias. I.H., I.R., no se ha determinado la seguridad y eficacia, no es posible recomendar una pauta posológica específica. Existe mayor riesgo de desarrollar reacciones asociadas a la perfusión en pacientes con neumonía o septicemia. Control regular del título de anticuerpos.

No debería utilizarse durante el embarazo excepto si fuese claramente necesario.

Casi todas se producen durante la perfusión o durante las 2 h siguientes a la misma (reacciones asociadas a la perfusión). Las más frecuentes: pirexia, enrojecimiento facial, urticaria, exantema, taquicardia, tos, taquipnea, disminución de la saturación de oxígeno.